デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）遺伝子治療薬エレビジス®の適正使用について（ご連絡）

2025年5月にデュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する遺伝子治療薬エレビジス®が承認され、数ヶ月後には販売・投与が開始される見込みです。
エレビジス®の安全性および有効性を最大限に確保するためには、本剤の投与からフォローアップまで、DMDの診療実績を有する施設間の密接な連携が不可欠となります。特に、重篤な副作用に対する専門医による迅速かつ適切な対応が求められます。
つきましては、エレビジス®の使用にあたり、以下の体制を基本とした**「セット申請」**を、投与施設が日本小児神経学会に申請し、同学会の審査・認定を受けることといたします。

申請体制の基本

• 投与施設および投与医師
• フォローアップ施設およびフォローアップ医師
• （必要に応じて）リハビリテーション施設および担当医師

留意事項

• エレビジス®の投与には、日本小児神経学会の認定が必要となります。
• 詳細については、今後公開予定の**「エレビジス適正使用指針」および日本小児神経学会ホームページ**にて順次ご案内いたします。
• 審査には時間を要する場合があるため、地域における早期からの連携を含めた準備をお願いいたします。

皆様のご理解とご協力をお願い申し上げます。

2025年7月3日
日本小児神経学会
エレビジス実施施設認定WG　委員長　本橋裕子
薬事小委員会　委員長　石垣景子
社会保険・薬事委員会　担当理事　小牧宏文